异体通用型CAR-T疗法的突破，从SLE到硬皮病的精准治疗新篇章，浚行生物PBMC服务助力研究与应用

海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授研究团队在国际顶级期刊《Cell》发文表明，他们应用异体通用型CAR-T细胞疗法，成功治疗了难治性自身免疫性疾病。

图片来自于长征医院的公众号

1. 案例一：一名SLE患者在接受E-CAR-T细胞治疗后，尿蛋白及相关指标在14天内转阴，三个月后，病情相关的各项指标均完全恢复正常。

2. 案例二：另一名患者长期受到全身多关节疼痛的困扰，但在接受自体E-CAR-T细胞回输治疗后，关节疼痛显著减轻，生活质量得到极大改善。

3. 案例三：一名硬皮病患者在接受E-CAR-T细胞治疗两个月后，皮肤明显软化，手指甲周围的血管排列得到了重构，病情显著逆转。患者甚至能够脱离激素治疗，恢复日常生活自理能力。

E-CAR-T细胞通过靶向清除异常的自身反应性B细胞，重置免疫系统，消除免疫系统的错误反应，达到治疗效果。这种精准的免疫调节机制为SLE的治疗带来了新的突破。

E-CAR-T细胞通过清除导致皮肤硬化和血管病变的异常免疫细胞，恢复了正常的免疫功能，改善了硬皮病的症状。

浚行生物提供SLE患者的外周血单个核细胞（PBMC），为CAR-T细胞治疗的研发和体外试验提供了重要的基础材料支持。这些高质量PBMC有助于深入研究SLE患者的免疫细胞特性，优化CAR-T细胞的设计和治疗方案。

在体外试验中，SLE患者的PBMC被用于研究疾病免疫细胞的特性。

研究人员评估了CAR-T细胞对SLE患者PBMC中异常B细胞的杀伤作用，并分析了细胞凋亡和自噬的过程。这些研究帮助揭示了CAR-T细胞治疗的潜在机制。

通常使用小鼠模型模拟SLE的病理过程，例如通过腹腔注射降植烷（Pristane）诱导小鼠SLE模型。这些动物模型能够较好地模拟人类SLE患者的临床表现，如抗核抗体（ANA）水平升高和肾脏损伤等。

疗效评估

在动物模型中，CAR-T细胞治疗的效果可通过观察小鼠的疾病症状改善、免疫指标变化以及组织病理损伤的修复来评估。例如，治疗后小鼠尿蛋白含量降低、血清抗体水平下降、肾脏病理损伤得到修复等。

免疫系统人源化模型

为了更准确地模拟人类SLE患者的免疫反应，研究人员开发了免疫系统人源化SLE小鼠模型。通过将人类PBMC移植到免疫缺陷小鼠体内，重建人类免疫系统，从而更加精准地评估CAR-T细胞治疗的效果。

CAR-T细胞治疗在SLE和硬皮病等风湿免疫性疾病中的临床应用取得了显著进展。浚行生物通过提供高质量的PBMC制备服务及技术支持，已为这一新兴疗法的体外试验和动物模型构建提供了坚实的基础和保障。随着临床和实验研究的深入，CAR-T细胞治疗有望成为这些疾病的有效治疗方案，为患者带来新的希望。